Методы традиционной генной терапии в описанном случае применены быть не могли – ген, отвечающий за заболевание врожденным амаврозом Лебера слишком большой, и заменить его невозможно. Поэтому врачи и обратились к технологии CRISPR, чтобы отредактировать мутацию.